AI制药：十年浮沉，从幻想到务实的新基建

过去十年，AI制药经历了从颠覆性“神话”到务实回归的浮沉周期。最初的资本狂热未能兑现临床成功，促使行业反思与转型，头部企业或拓展新领域，或深耕制药本质，将AI定位为赋能“新基建”，预示着AI制药的二次进化与黄金时代的到来。

2016年波士顿的一个冬夜，美国制药巨头辉瑞的会议室里，一群科学家正对着来自中国团队的预测数据，脸上写满了难以置信。彼时，辉瑞组织了一场对尚未发布的药物分子进行晶型预测的全球盲测。结果出乎所有人意料——一家成立仅两年、团队仅30余人的中国初创企业晶泰科技，以100%的准确率完成了对三个药物分子的晶型预测，并将其通常需要数月的研发过程压缩到了几天。消息传回国内，晶泰科技的三位创始人温书豪、马健和赖力鹏热泪盈眶。这次技术胜利，不仅让晶泰在2017年初正式成为辉瑞的供应商，也拉开了中国AI制药登上世界舞台的序幕 ¹。

从晶泰科技起步的2014年至今，十年间，国内AI制药赛道涌现出了一百多家初创企业，它们带着“算法和算力”的叙事，描绘着颠覆传统制药“双十困境”——新药研发耗时十年以上、投入超十亿美元且成功率仅1%——的宏伟蓝图 ¹。时间就是金钱，AI猎药人带着极大的热情，渴望通过人工智能大幅提高研发进程，指数级降低研发成本，开启一个“更快、更便宜、更有效”的药物发现新时代 ¹。

AI与制药：十年激荡

在晶泰科技获得辉瑞订单的同一年，大洋彼岸的英矽智能创始人Alex Zhavoronkov正在为维持公司运转而变卖个人资产。当Alex在2014年将AI与生物学、化学联系起来时，这个概念还过于超前。他向药企推销其AI靶点发现技术，屡次碰壁，对方总是要求“用实验数据证明” ¹。创新药研发成功的关键在于靶点，而传统的人工实验不仅耗时耗力，成功率也低得惊人。Alex大胆设想，如果能利用AI深度阅读海量医学文献和实验数据，或许能发现潜在的疾病机制和治疗靶点 ¹。

这些先行者们，无论是在中国还是海外，都在市场近乎空白、普遍质疑AI价值的环境下，凭借着对技术远见的信念，努力地“修路”和“布道”。晶泰科技在获得腾讯的A轮融资后，马健和团队一方面积极进行对外宣传和市场教育，另一方面则扩充晶型实验室等基础设施，力求直观展示AI预测与实验结果的匹配度 ¹。Alex则开发了一套自动化机器学习的AI软件系统，用于药物设计，期望在找到目标靶点后，系统能基于深度生成算法自动设计对应的蛋白质药物结构 ¹。

行业真正的转折点出现在2020年。这一年，新冠疫情推高了人们对医疗新技术的需求，二级市场上，“AI制药”概念股薛定谔（Schrödinger）和Relay Therapeutics的成功上市，尤其是薛定谔市值一度达到40亿美元，彻底引爆了资本市场 ¹。这股热潮迅速蔓延至中国一级市场，晶泰科技在2020年9月完成3.188亿美元的C轮融资，创下当时全球AI药物研发领域融资额的最高纪录 ¹。

资本的青睐并非空穴来风。2020年2月，英国AI制药企业Exscientia与日本住友制药合作研发的强迫症新药DSP-1181进入I期临床试验，成为全球首个由AI设计的药物进入人体试验阶段，且从概念提出到进入临床仅用时不到一年，远低于行业平均的4.5年 ¹。同年11月，谷歌DeepMind开发的AlphaFold2成功预测蛋白质三维结构，解决了生物学界50年难题，极大地推动了大分子药物的进步 ¹。这些里程碑式的进展，让人们对AI在药物研发中的潜力充满了想象。

2020年，中国AI制药赛道融资次数达到12起，融资总额达到27.23亿元人民币，这一年被业界称为“AI制药元年” ¹。互联网巨头也纷纷入局，李彦宏亲自挂帅成立“百图生科”，腾讯推出“云深智药”，阿里与浙大合作成立“阿里健康医药实验室”，华为开出百万年薪招聘药物研发算法工程师 ¹。至此，传统药企、AI制药新势力和互联网巨头形成了AI制药的三大主力版图 ¹。

泡沫破裂与务实回归

然而，这场狂欢背后，存在着深层的矛盾。推动AI制药热潮的，很大一部分是TMT（科技、媒体、电信）基金。他们带着互联网“唯快不破”的鲜明风格进入制药领域，期望像共享单车一样，能快速烧出头部选手 ¹。但制药行业却是“十年磨一剑”的慢工出细活。这种“快”与“慢”的思维碰撞，以及“AI”与“制药”核心定位的长期摇摆，为行业的发展埋下了伏笔 ¹。

狂奔一阵后，检验成果的时候到了。对于整个制药行业而言，理论上再优秀的分子，都必须经过临床阶段的验证。然而，预想中的新药并未如约而至。2022年7月，全球首款AI设计药物DSP-1181被住友制药停止开发，原因是临床I期研究未达到预期标准 ¹。一条临床管线，从横空出世到悄然消失，不过短短两年。2023年4月，BenevolentAI的一款AI药物也因IIa期临床试验未达标而终止，并引发公司裁员 ¹。

究其根本，高质量、大规模、标准化的生物医药数据是AI模型训练的基石，但现实中数据分散、有壁垒且质量参差不齐，限制了AI模型性能与泛化能力 ¹。多数AI制药公司的数据来源于公开文献或机构，而药物研发的核心数据则掌握在药企手中，成为难以逾越的壁垒 ¹。早期AI制药公司热衷于“讲故事”，所做的“大而全”服务缺乏真正的突破。当AI发现的化合物无法保证临床成功，且计算结果不准时，药企不再愿意为此买单 ¹。

与此同时，AI制药的商业化路径也一度为人诟病。当前国内AI制药公司的商业方向主要有三种：Biotech（创新药企）、CRO（研发外包服务机构）和SaaS（软件工具型公司） ¹。例如，作为“AI制药第一股”的晶泰科技，其模式更偏向于为药企提供临床前阶段药物发现和自动化解决方案的CRO公司 ¹。这种模式高度依赖于大型药企的研发投入和融资大环境。而走自研药物模式的英矽智能，则因漫长的制药周期和尚未商业化的药物，研发投入导致巨额亏损 ¹。

2022年下半年起，持续两年的资本狂欢进入凛冬。2023年，英矽智能IPO折戟，国际上AI制药界最大的并购案诞生：明星公司Recursion和Exscientia合并，Exscientia不复存在 ¹。十年一梦，Exscientia成为了AI制药领域爆发、泡沫破裂的一个注脚 ¹。回顾整个2023年，国内仅1家AI药企获B+轮融资，一级市场融资缩水超70% ¹。行业真相浮出水面：全球300条AI管线中，进入三期的不足5条，成功上市的新药仍是零 ¹。一位投行老总慨叹：“讲故事的PPT抵不上一份临床报告。” ¹

在泡沫破裂声中，头部企业获得了80%的融资，而中小玩家则在融资寒冬中挣扎求生 ¹。

新的航向：AI制药的二次进化

2023年初，第一家AI制药上市公司薛定谔试图与AI划清界限。当分析师称其为AI制药公司时，CFO杰弗里·波格斯立马打断，强调薛定谔不是一家人工智能公司，而是一家拥有专有软件的制药公司 ¹。CEO Ramy Farid也表示，“没必要‘神话’AI，并希望大家应该淡化AI标签。” ¹ 薛定谔官网的最新介绍已改为：“薛定谔的计算平台由物理学提供支持，正在改变疗法和材料的发现方式。” ¹ 作为行业风向标，薛定谔的表态指出了AI制药企业的重新定位：AI是加成，本身还是要回归制药 ¹。

2024年，随着行业的洗牌，AI制药越过了以谈技术、讲概念为主的阶段，变得更加务实 ¹。玩家们也在不断变化的行业局势中，走向了各自命运的分野。2024年8月，晶泰科技与能源巨头协鑫集团签署了一项为期五年的战略合作协议，涉及金额高达1.35亿美元，利用AI与机器人自动化研发钙钛矿、超分子、锂离子电池等新材料 ¹。温书豪将此视为公司的“二次创业”，将晶泰定义为“垂直行业的AI创新研发平台”，并明确表示在医药领域将不推动自有药物上市，而是由客户完成后续临床开发 ¹。2024年6月13日，晶泰科技在港交所上市，市值197.59亿港元，成为中国第一家上市的AI制药公司 ¹。

有人上岸，也有人消失得无声无息。2024年8月，曾对标英矽智能的AI制药企业超维知药的两家公司均已注销 ¹。在市场下行期，如何活下去，变成了AI制药公司要回答的关键问题。中国AI+药物研发头部企业几乎都在跨界转型 ¹。深势科技与宜宾政府合作新能源材料项目，百图生科则与大北农达成战略合作，进入合成生物、生物育种等领域 ¹。

相比之下，英矽智能选择将制药一条路走到底，并试图蹚出一条自我造血之路。公司负责人任峰表示，英矽智能经历了从提供软件平台服务，到软件与药物发现并驾齐驱，最终到向AI驱动的Biotech发展的多个阶段。他强调，抛开AI的光环，研发与合作进展和财务指标成为企业价值的关键 ¹。尽管英矽智能在2024年3月和5月两次向港交所递交招股书，试图“火线IPO”，但其曲折的上市之路，恰如AI制药技术落地的缩影——充满挑战，却从未止步 ¹。

2024年，AI制药处于变革之际，英伟达创始人黄仁勋站出来，为生物学站台：“人人都必须学会计算机的时代过去了，人类生物学才是未来。” ¹ 类似的，马斯克、李彦宏、张一鸣、黄峥、王小川等一众功成名就的互联网大佬都表现出对生命科学的强烈兴趣，将其视为“下半场” ¹。显然，他们都意识到了，相较于计算机科学，生命科学的复杂度要高得多，也是理解起来最难的科学。

AI制药的期望破灭了吗？答案并非如此。波士顿咨询（BCG）的一项研究报告表明，AI生成的药物分子在I期临床试验中，成功率高达80%-90%，而以往仅为50% ¹。这表明AI技术平台创造创新分子的能力已毋庸置疑 ¹。

过去行业不可避免地存在泡沫，但这并非全然是坏事。晶泰科技、英矽智能这样的先行者们，在十年间比许多创业公司更早地开始了不畏艰难的开拓，将技术和研发市场化，为行业从无到有奠定了基础 ¹。同时，承认当前人工智能的局限性，理性看待AI与药物研发的关系，正是行业“祛魅”存真的开始。一个明显的趋势是：AI制药从一开始的异军突起，到现在作为“制药新基建”汇入了传统制药的主流 ¹。

许多大型制药公司正将AI制药企业引入作为合作伙伴，共同开发可上市的药物。辉瑞、葛兰素史克、诺华等全球顶级生物医药公司建设数据科学驱动的机器学习中心；赛诺菲立志成为首家由AI大规模驱动的大药企；阿斯利康宣称AI赋能超50%的小分子管线；强生聘请了超过6000名数据科学与人工智能专家，优化研发和组织决策 ¹。2025年初，DeepSeek以低成本、高性能的技术突破引发全球AI产业范式变革，也为药物研发注入“普惠算力”的新动能，让AI制药再次进入聚光灯下 ¹。

这标志着AI制药开始了二次进化。峰瑞资本合伙人马睿将AI制药分为1.0时代的判别式AI和2.0时代的生成式AI。他认为，生成式AI能从单纯的预测走向设计和生成，是最大的技术突破 ¹。走过10年产业化之路，AI制药行业已完成从0到1的搭建；现在进入第二阶段，人工智能可以自主发现靶点和合成药物分子，并在临床和真实世界研究上也有较好的应用 ¹。

前FDA评审官杜涛预测，AI制药赛道下一个投资热点在于AI临床 ¹。全球已有几十家从事AI临床服务的公司，许多跨国药企也直接投资AI临床设计公司。当前国内一百多家AI制药企业大多集中于前端的靶点/分子阶段，竞争激烈，而AI临床介入的是成本80%的大蛋糕，无论是自己做药省钱，还是为药企服务赚钱，都蕴含巨大商业潜力 ¹。当下，AI制药企业们也意识到“跑出差异化”的重要性，正逐渐打开AI技术在新药研发产业中的应用思路，不再泛泛而谈，而是脚踏实地解决问题、交付成果。

站在2025年回望，中国生物医药创新药起步，人工智能技术迎来爆发性发展，AI制药的十年历史，是人们拿着人工智能的“锤子”敲生物的“钉子”的历史 ¹。我们不能指望拿着AI的大锤，到处敲一敲就可以颠覆制药行业，但每一次人类工业革命，都是工具的革命 ¹。

十年跋涉，中国AI制药已从荒漠行者变为绿洲建造者。这一次，创业者不再谈论颠覆，而是打磨每一组数据、推进每一条管线。他们的目标从未改变：让第一粒中国AI设计的药片，真正落入患者掌心 ¹。AI制药的黄金时代，才刚刚拉开序幕。

References

• AI制药
• 晶泰科技
• 英矽智能
• 药物研发
• 人工智能
• 生物科技
• 创新药
• 临床试验